Evrysdi® recebe dois prêmios de prestígio por inovação excepcional na descoberta de medicamentos

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 7 de dezembro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Evrysdi® (risdiplam) recebeu vários prêmios que a reconhecem como uma das terapias mais inovadoras de 2021 e por seu impacto que pode salvar vidas. A Sociedade Britânica de Farmacologia escolheu o Evrysdi para o prêmio Drug Discovery of the Year de 2022. Além disso, o Evrysdi recebeu o prêmio Drug Discovery of the Year de 2021 pela Society for Medicines Research.

"Nossa jornada de modulação de splicing por pequenas moléculas para tratar doenças começou há mais de 15 anos", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. "Na época, o dogma comum enfatizou que não era possível identificar medicamentos orais de pequenas moléculas que modificassem o splicing. Estamos entusiasmados em ver nossa visão se concretizar e agora podemos alavancar nossa tecnologia de splicing para abordar várias outras doenças em que novos tratamentos são extremamente necessários. Estamos honrados com o reconhecimento da Evrysdi por meio desses prêmios. Mais importante ainda, estamos mais entusiasmados com o impacto transformador que esta terapia oral teve em pessoas que vivem com AME."

O Evrysdi foi selecionado em uma lista de 150 medicamentos inovadores para o prêmio Drug Discovery of the Year da Sociedade Britânica de Farmacologia. O prêmio Drug Discovery of the Year foi concebido pela Sociedade Britânica de Farmacologia para celebrar o papel que a farmacologia desempenha no desenvolvimento de novos medicamentos e reconhecer as conquistas de grupos de cientistas médicos que pesquisam e desenvolvem novos medicamentos. O prêmio Society for Medicines Research Drug Discovery é concedido a cada três anos a um único novo medicamento aprovado. Ele reconhece contribuições, conquistas e invenções excepcionais no mundo da descoberta e desenvolvimento de medicamentos.

O Evrysdi foi descoberto por meio da plataforma inovadora de splicing alternativo da PTC. A Roche lidera o desenvolvimento clínico como parte de uma colaboração com a SMA Foundation e a PTC Therapeutics. O Evrysdi é comercializado pela Roche e, nos Estados Unidos, pela Genentech, membro do Grupo Roche.

Sobre a Atrofia Muscular Espinhal (AME)

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Ela afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 bebês e, quando não tratada, é a principal causa genética da mortalidade infantil. A AME é causada por uma mutação do gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), o que leva a uma deficiência da proteína SMN. Essa proteína é encontrada em todo o corpo e é essencial para a função dos nervos que controlam os músculos e os movimentos. Sem ela, as células nervosas não conseguem funcionar corretamente, levando a uma fraqueza muscular progressiva ao longo do tempo. Dependendo do tipo de AME, a força física de um indivíduo e sua capacidade de andar, comer ou respirar podem ser significativamente reduzidas ou perdidas.

Sobre o Evrysdi® (risdiplam)

O Evrysdi é um modificador de splicing de RNA direcionado pelo neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2) desenvolvido para tratar a AME causada por mutações no cromossomo 5q que leva à deficiência da proteína SMN. O Evrysdi foi projetado para tratar a AME, aumentando e mantendo a produção de níveis de proteína SMN no sistema nervoso central e tecidos periféricos, e administrado diariamente em casa em forma líquida por por via oral ou sonda. O Evrysdi foi aprovado em mais de 60 países, incluindo Estados Unidos, União Europeia e Japão. O Evrysdi é comercializado pela Roche e, nos Estados Unidos, pela Genentech, membro do Grupo Roche.

Sobre a PTC

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona seus investimentos em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes com necessidades médicas ainda não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

Para mais informações:

Investidores:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

mprensa:

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: avanço do programa de colaboração conjunta da PTC em AME, incluindo a comercialização de produtos ou pagamentos de royalties ou de marcos; as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em relação ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do órgão regulatório, licenciamento ou comercialização de seus produtos e candidatos a produtos, e outras questões; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a inscrição, condução e resultados de estudos em andamento no âmbito da colaboração da AME e eventos durante, ou como resultado, os estudos que poderiam atrasar ou impedir o desenvolvimento no âmbito do programa, incluindo quaisquer atos regulamentares e comercialização em relação ao Evrysdi; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Evrysdi.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

 

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 7 de dezembro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Evrysdi® (risdiplam) recebeu vários prêmios que a reconhecem como uma das terapias mais inovadoras de 2021 e por seu impacto que pode salvar vidas. A Sociedade Britânica de Farmacologia escolheu o Evrysdi para o prêmio Drug Discovery of the Year de 2022. Além disso, o Evrysdi recebeu o prêmio Drug Discovery of the Year de 2021 pela Society for Medicines Research.

"Nossa jornada de modulação de splicing por pequenas moléculas para tratar doenças começou há mais de 15 anos", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. "Na época, o dogma comum enfatizou que não era possível identificar medicamentos orais de pequenas moléculas que modificassem o splicing. Estamos entusiasmados em ver nossa visão se concretizar e agora podemos alavancar nossa tecnologia de splicing para abordar várias outras doenças em que novos tratamentos são extremamente necessários. Estamos honrados com o reconhecimento da Evrysdi por meio desses prêmios. Mais importante ainda, estamos mais entusiasmados com o impacto transformador que esta terapia oral teve em pessoas que vivem com AME."

O Evrysdi foi selecionado em uma lista de 150 medicamentos inovadores para o prêmio Drug Discovery of the Year da Sociedade Britânica de Farmacologia. O prêmio Drug Discovery of the Year foi concebido pela Sociedade Britânica de Farmacologia para celebrar o papel que a farmacologia desempenha no desenvolvimento de novos medicamentos e reconhecer as conquistas de grupos de cientistas médicos que pesquisam e desenvolvem novos medicamentos. O prêmio Society for Medicines Research Drug Discovery é concedido a cada três anos a um único novo medicamento aprovado. Ele reconhece contribuições, conquistas e invenções excepcionais no mundo da descoberta e desenvolvimento de medicamentos.

O Evrysdi foi descoberto por meio da plataforma inovadora de splicing alternativo da PTC. A Roche lidera o desenvolvimento clínico como parte de uma colaboração com a SMA Foundation e a PTC Therapeutics. O Evrysdi é comercializado pela Roche e, nos Estados Unidos, pela Genentech, membro do Grupo Roche.

Sobre a Atrofia Muscular Espinhal (AME)

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Ela afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 bebês e, quando não tratada, é a principal causa genética da mortalidade infantil. A AME é causada por uma mutação do gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), o que leva a uma deficiência da proteína SMN. Essa proteína é encontrada em todo o corpo e é essencial para a função dos nervos que controlam os músculos e os movimentos. Sem ela, as células nervosas não conseguem funcionar corretamente, levando a uma fraqueza muscular progressiva ao longo do tempo. Dependendo do tipo de AME, a força física de um indivíduo e sua capacidade de andar, comer ou respirar podem ser significativamente reduzidas ou perdidas.

Sobre o Evrysdi® (risdiplam)

O Evrysdi é um modificador de splicing de RNA direcionado pelo neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2) desenvolvido para tratar a AME causada por mutações no cromossomo 5q que leva à deficiência da proteína SMN. O Evrysdi foi projetado para tratar a AME, aumentando e mantendo a produção de níveis de proteína SMN no sistema nervoso central e tecidos periféricos, e administrado diariamente em casa em forma líquida por por via oral ou sonda. O Evrysdi foi aprovado em mais de 60 países, incluindo Estados Unidos, União Europeia e Japão. O Evrysdi é comercializado pela Roche e, nos Estados Unidos, pela Genentech, membro do Grupo Roche.

Sobre a PTC

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona seus investimentos em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes com necessidades médicas ainda não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

Para mais informações:

Investidores:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

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Jeanine Clemente

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jclemente@ptcbio.com

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: avanço do programa de colaboração conjunta da PTC em AME, incluindo a comercialização de produtos ou pagamentos de royalties ou de marcos; as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em relação ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do órgão regulatório, licenciamento ou comercialização de seus produtos e candidatos a produtos, e outras questões; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a inscrição, condução e resultados de estudos em andamento no âmbito da colaboração da AME e eventos durante, ou como resultado, os estudos que poderiam atrasar ou impedir o desenvolvimento no âmbito do programa, incluindo quaisquer atos regulamentares e comercialização em relação ao Evrysdi; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Evrysdi.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

 

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

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