Manifesto de associações de pacientes cobra representantes do governo sobre acesso ao tratamento adequado para doença rara

ABPAR e IVR apontam que classificação equivocada de medicamentos pode levar pacientes com amiloidose hereditária associada à transtirretina à morte

BRASÍLIA, 25 de agosto de 2021 /PRNewswire/ -- Na manhã de ontem (24), representantes da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), dos Ministérios da Saúde, Justiça e Economia, e da Casa Civil, receberam um book com as mais de 35 mil assinaturas de uma petição que pede agilidade na resolução do imbróglio que envolve a classificação e a precificação de novas terapias para o tratamento de pessoas com amiloidose hereditária associada à transtirretina.

A ação foi liderada pela presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), Liana Ferronato, e pela vice-presidente do Instituto Vidas Raras (IVR), Amira Awada, acompanhadas por um pequeno grupo de pacientes, por conta da pandemia. O documento reforça que, apesar de rara, a doença é agressiva e, caso não tenha tratamento adequado à gravidade da condição, pode levar o paciente à morte em até 10 anos ou menos, a partir do início dos sintomas. A petição ainda está disponível para assinatura no site.

O manifesto compõe um conjunto de ações das entidades denominado #TratamentoJá, que reivindica o acesso urgente e imediato ao medicamento adequado para pacientes em estágio 2 da doença, quadro mais grave e que não permite ao paciente esperar pelo remédio. Atualmente, existe apenas um tratamento incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS) para amiloidose hereditária associada à transtirretina, disponível apenas para o primeiro estágio da doença. Em caso de falha terapêutica ou de progressão da enfermidade, os pacientes ficam desassistidos. "Hoje em dia, somente cerca de 6% das mais de 8 mil doenças raras possuem um ou mais tratamentos medicamentosos que realmente mudam o curso natural da enfermidade. Contar com um arsenal terapêutico é fundamental para controlar a progressão, independentemente do estágio em que o paciente esteja, proporcionando mais tempo e qualidade de vida às pessoas com doenças raras", explica Liana.

O pleito das associações perante os órgãos públicos também está sendo enfatizado para a comunidade de Brasília, por meio de um caminhão, que circula pelos principais pontos de cidade, como Esplanada dos Ministérios e Orla do Lago Paranoá, levando informações à sociedade sobre o problema e nas redes sociais das associações. "A questão é que a CMED entendeu que, como já há um medicamento incorporado para o tratamento da amiloidose hereditária, os novos remédios chegam como concorrentes e, portanto, devem ter preço de mercado inferior ao já disponível no Brasil. No entanto, tratam-se de tecnologias diferentes e indicações para estágios diferentes da doença", esclarece Amira.

A expectativa da ABPAR e do IVR é de que, com as ações, a CMED paute em caráter de urgência a reavaliação da classificação e da precificação do medicamento, que já foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas que ainda não está disponível para os pacientes devido a essa comparação equivocada. "Os atrasos na aprovação e na distribuição de medicamentos para doenças raras colocam em risco a vida de pacientes que aguardam o processo para começarem seus tratamentos. Há casos em que a doença já está em outro estágio, exigindo uma nova terapia, sendo que a primeira ainda não foi disponibilizada. Enquanto não há uma solução favorável que viabilize o acesso a esses produtos, pacientes estão morrendo por falta de assistência", afirma Amira.

Regras de precificação e acesso em debate

Para discutir as regras de precificação de medicamentos e o acesso a novas tecnologias em saúde, a vice-presidente do IVR ainda participou de uma live promovida pelo portal JOTA, junto com Bruno Abreu, diretor de Mercado e Assuntos Jurídicos do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma), e Andrey Villas Boas de Freitas, subsecretário de Advocacia da Concorrência, da Secretaria de Advocacia da Concorrência e Competitividade - Ministério da Economia e Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas Raras;. O debate completo pode ser conferido no YouTube.

Durante o evento, os especialistas explicaram as etapas de aprovação e incorporação de medicamentos e ainda destacaram que as normas existentes não atendem o contexto atual, causam demora na incorporação de medicamentos e os pacientes sem tratamento.

Segundo De Freitas, a modelo atual não atende mais a sociedade hoje. "Agora há um movimento novo do setor, para tratar de doenças raras e com a tecnologia avançada. Não temos elementos suficientes para precificar essas tecnologias adequadamente. Isso cria uma enorme dificuldade para o medicamento chegar ao sistema de saúde", lamenta.

Para Abreu, um ponto fundamental para ajudar os pacientes que estão morrendo sem o tratamento de amiloidose hereditária por transtirretina é discutir novamente a regulação e precificação. "Pelo regramento da CMED há problemas de precificação das novas tecnologias e, pela minuta, continuará tendo, porque pelos requisitos há elementos que não são feitos mais".

Sob a perspectiva dos pacientes, Amira Awada ressaltou que as classificações equivocadas levam a um mercado pouco competitivo, que dificulta a entrada de arsenais terapêuticos no país, e consequentemente, atraso para chegar a quem precisa. "Temos esse problema com a atrofia muscular espinhal, e agora com a amiloidose hereditária por transtirretina, com os dois medicamentos que foram solicitados", reforçou.

Saiba mais sobre a amiloidose hereditária por transtirretina

A amiloidose hereditária é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e atrofia.1

A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos pés, a amiloidose hereditária por transtirretina também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos2. Para saber mais, consulte www.abpar.org.br.

Referências:

1 http://hdl.handle.net/10316/16103.

2 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.

Foto - https://mma.prnewswire.com/media/1601857/CSP9213.jpg

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1601872/logo_ABPAR_Logo.jpg

FONTE Associação de Brasileira de Paramiloidose (ABPAR)

ABPAR e IVR apontam que classificação equivocada de medicamentos pode levar pacientes com amiloidose hereditária associada à transtirretina à morte

BRASÍLIA, 25 de agosto de 2021 /PRNewswire/ -- Na manhã de ontem (24), representantes da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), dos Ministérios da Saúde, Justiça e Economia, e da Casa Civil, receberam um book com as mais de 35 mil assinaturas de uma petição que pede agilidade na resolução do imbróglio que envolve a classificação e a precificação de novas terapias para o tratamento de pessoas com amiloidose hereditária associada à transtirretina.

A ação foi liderada pela presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), Liana Ferronato, e pela vice-presidente do Instituto Vidas Raras (IVR), Amira Awada, acompanhadas por um pequeno grupo de pacientes, por conta da pandemia. O documento reforça que, apesar de rara, a doença é agressiva e, caso não tenha tratamento adequado à gravidade da condição, pode levar o paciente à morte em até 10 anos ou menos, a partir do início dos sintomas. A petição ainda está disponível para assinatura no site.

O manifesto compõe um conjunto de ações das entidades denominado #TratamentoJá, que reivindica o acesso urgente e imediato ao medicamento adequado para pacientes em estágio 2 da doença, quadro mais grave e que não permite ao paciente esperar pelo remédio. Atualmente, existe apenas um tratamento incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS) para amiloidose hereditária associada à transtirretina, disponível apenas para o primeiro estágio da doença. Em caso de falha terapêutica ou de progressão da enfermidade, os pacientes ficam desassistidos. "Hoje em dia, somente cerca de 6% das mais de 8 mil doenças raras possuem um ou mais tratamentos medicamentosos que realmente mudam o curso natural da enfermidade. Contar com um arsenal terapêutico é fundamental para controlar a progressão, independentemente do estágio em que o paciente esteja, proporcionando mais tempo e qualidade de vida às pessoas com doenças raras", explica Liana.

O pleito das associações perante os órgãos públicos também está sendo enfatizado para a comunidade de Brasília, por meio de um caminhão, que circula pelos principais pontos de cidade, como Esplanada dos Ministérios e Orla do Lago Paranoá, levando informações à sociedade sobre o problema e nas redes sociais das associações. "A questão é que a CMED entendeu que, como já há um medicamento incorporado para o tratamento da amiloidose hereditária, os novos remédios chegam como concorrentes e, portanto, devem ter preço de mercado inferior ao já disponível no Brasil. No entanto, tratam-se de tecnologias diferentes e indicações para estágios diferentes da doença", esclarece Amira.

A expectativa da ABPAR e do IVR é de que, com as ações, a CMED paute em caráter de urgência a reavaliação da classificação e da precificação do medicamento, que já foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas que ainda não está disponível para os pacientes devido a essa comparação equivocada. "Os atrasos na aprovação e na distribuição de medicamentos para doenças raras colocam em risco a vida de pacientes que aguardam o processo para começarem seus tratamentos. Há casos em que a doença já está em outro estágio, exigindo uma nova terapia, sendo que a primeira ainda não foi disponibilizada. Enquanto não há uma solução favorável que viabilize o acesso a esses produtos, pacientes estão morrendo por falta de assistência", afirma Amira.

Regras de precificação e acesso em debate

Para discutir as regras de precificação de medicamentos e o acesso a novas tecnologias em saúde, a vice-presidente do IVR ainda participou de uma live promovida pelo portal JOTA, junto com Bruno Abreu, diretor de Mercado e Assuntos Jurídicos do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma), e Andrey Villas Boas de Freitas, subsecretário de Advocacia da Concorrência, da Secretaria de Advocacia da Concorrência e Competitividade - Ministério da Economia e Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas Raras;. O debate completo pode ser conferido no YouTube.

Durante o evento, os especialistas explicaram as etapas de aprovação e incorporação de medicamentos e ainda destacaram que as normas existentes não atendem o contexto atual, causam demora na incorporação de medicamentos e os pacientes sem tratamento.

Segundo De Freitas, a modelo atual não atende mais a sociedade hoje. "Agora há um movimento novo do setor, para tratar de doenças raras e com a tecnologia avançada. Não temos elementos suficientes para precificar essas tecnologias adequadamente. Isso cria uma enorme dificuldade para o medicamento chegar ao sistema de saúde", lamenta.

Para Abreu, um ponto fundamental para ajudar os pacientes que estão morrendo sem o tratamento de amiloidose hereditária por transtirretina é discutir novamente a regulação e precificação. "Pelo regramento da CMED há problemas de precificação das novas tecnologias e, pela minuta, continuará tendo, porque pelos requisitos há elementos que não são feitos mais".

Sob a perspectiva dos pacientes, Amira Awada ressaltou que as classificações equivocadas levam a um mercado pouco competitivo, que dificulta a entrada de arsenais terapêuticos no país, e consequentemente, atraso para chegar a quem precisa. "Temos esse problema com a atrofia muscular espinhal, e agora com a amiloidose hereditária por transtirretina, com os dois medicamentos que foram solicitados", reforçou.

Saiba mais sobre a amiloidose hereditária por transtirretina

A amiloidose hereditária é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e atrofia.1

A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos pés, a amiloidose hereditária por transtirretina também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos2. Para saber mais, consulte www.abpar.org.br.

Referências:

1 http://hdl.handle.net/10316/16103.

2 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.

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