Menarini recebe designação de medicamento órfão da FDA para o SEL24/MEN1703, um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3 para o tratamento da leucemia mieloide aguda

 

FLORENÇA, Itália, 4 de novembro de 2021 /PRNewswire/ -- O Menarini Group anunciou hoje que a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão (DMO) ao SEL24/MEN1703 para o tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA). O SEL24/MEN1703 é um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3, licenciado pelo Menarini da Ryvu Therapeutics e atualmente investigado no estudo DIAMOND-01 como um agente único para o tratamento de pacientes com LMA recidiva/refratária.

A DMO é concedida pela FDA a terapias destinadas ao tratamento de doenças que afetam menos de 200 mil pessoas nos Estados Unidos e oferece às empresas vários incentivos para apoiar o desenvolvimento de tratamentos e diagnósticos para doenças raras. De fato, a DMO não influencia o processo de aprovação regulatória, e os medicamentos para doenças raras passam pelo mesmo processo rigoroso de análise científica estabelecido para qualquer outro medicamento.

"A designação de medicamento órfão da FDA representa um marco importante para o programa SEL24/MEN1703", disse Elcin Barker Ergun, CEO do Menarini Group. "O SEL24/MEN1703 é um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3 que pode contribuir para que se encontrem novos paradigmas de tratamento para a LMA, que ainda tem necessidades não atendidas significativas, principalmente quando se desenvolve resistência em fases avançadas. Esperamos fazer progressos no desenvolvimento clínico do SEL24/MEN1703 na LMA com o objetivo de, finalmente, oferecer aos pacientes uma nova opção terapêutica para essa doença difícil de tratar."

O DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identificador NCT03008187) é o primeiro estudo do SEL24/MEN1703 feito em seres humanos, de Fase I/II, com escalonamento de dose e expansão de coortes, investigado como agente único para o tratamento de pacientes com LMA recidiva/refratária.

Em termos de escalonamento de dose do estudo DIAMOND-01, o SEL24/MEN1703 demonstrou um perfil de segurança gerenciável até a dose recomendada (DR) de 125 mg/dia, juntamente com as evidências iniciais de atividade antileucêmica como agente único. Essas evidências foram confirmadas na parte de expansão da coorte do estudo, que também mostrou eficácia preliminar do agente único na LMA recidiva/refratária, particularmente em pacientes com doença de IDH mutante, seja inocente - ou anteriormente exposta - aos inibidores da IDH.

Atualmente, o estudo está recrutando pacientes com LMA com mutação da IDH1 ou IDH2 para investigar mais a fundo a atividade do SEL24/MEN1703 nessa subpopulação de pacientes com definição molecular.

Sobre o SEL24/MEN1703 

O SEL24/MEN1703 é um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3 licenciado pelo Menarini da Ryvu Therapeutics. É um composto experimental, não aprovado para uso por autoridades reguladoras, atualmente em avaliação no estudo DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identificador NCT03008187) para o tratamento da leucemia mieloide aguda recidiva/refratária.

Sobre o Menarini em oncologia 

No Menarini, entendemos que a esperança dos pacientes por uma vida mais longa e saudável está intrinsecamente ligada ao progresso das pesquisas científicas e médicas, e é isso que nos motiva a avançar.

O Menarini Group tem um forte compromisso com a pesquisa e o desenvolvimento em oncologia, com foco em tratamentos e diagnósticos. Investimos no desenvolvimento de medicamentos de precisão por meio de nosso pipeline de medicamentos experimentais, que inclui pequenas moléculas e biológicos investigados para o tratamento de tumores hematológicos e sólidos. Também temos o compromisso de desenvolver tecnologias inovadoras para a detecção e análise de células tumorais circulantes por meio do trabalho da Menarini Silicon Biosystems.

A aquisição da Stemline Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica com sede em Nova York, em 2020, marcou a entrada do Menarini Group no mercado de oncologia biofarmacêutica dos EUA e, juntamente com o contrato de licença firmado com a Radius Health, fortaleceu o portfólio de oncologia do Menarini com a adição de ativos comerciais e clínicos.

Para mais informações sobre o pipeline do Menarini, acesse a página dedicada em nosso site: https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products

Sobre o Menarini 

O Menarini Group é uma empresa internacional líder em produtos farmacêuticos e diagnósticos, com faturamento de 4,2 bilhões de dólares e mais de 17 mil funcionários. O Menarini se dedica a áreas terapêuticas com altas necessidades não atendidas, com produtos para cardiologia, oncologia, pneumologia, gastroenterologia, doenças infecciosas, diabetologia, inflamação e analgesia. Com 18 unidades de produção e dez centros de pesquisa e desenvolvimento, os produtos do Menarini estão disponíveis em 140 países. Para mais informações, acesse www.menarini.com

Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg

 

FONTE Menarini I.F.R.

 

FLORENÇA, Itália, 4 de novembro de 2021 /PRNewswire/ -- O Menarini Group anunciou hoje que a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão (DMO) ao SEL24/MEN1703 para o tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA). O SEL24/MEN1703 é um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3, licenciado pelo Menarini da Ryvu Therapeutics e atualmente investigado no estudo DIAMOND-01 como um agente único para o tratamento de pacientes com LMA recidiva/refratária.

A DMO é concedida pela FDA a terapias destinadas ao tratamento de doenças que afetam menos de 200 mil pessoas nos Estados Unidos e oferece às empresas vários incentivos para apoiar o desenvolvimento de tratamentos e diagnósticos para doenças raras. De fato, a DMO não influencia o processo de aprovação regulatória, e os medicamentos para doenças raras passam pelo mesmo processo rigoroso de análise científica estabelecido para qualquer outro medicamento.

"A designação de medicamento órfão da FDA representa um marco importante para o programa SEL24/MEN1703", disse Elcin Barker Ergun, CEO do Menarini Group. "O SEL24/MEN1703 é um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3 que pode contribuir para que se encontrem novos paradigmas de tratamento para a LMA, que ainda tem necessidades não atendidas significativas, principalmente quando se desenvolve resistência em fases avançadas. Esperamos fazer progressos no desenvolvimento clínico do SEL24/MEN1703 na LMA com o objetivo de, finalmente, oferecer aos pacientes uma nova opção terapêutica para essa doença difícil de tratar."

O DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identificador NCT03008187) é o primeiro estudo do SEL24/MEN1703 feito em seres humanos, de Fase I/II, com escalonamento de dose e expansão de coortes, investigado como agente único para o tratamento de pacientes com LMA recidiva/refratária.

Em termos de escalonamento de dose do estudo DIAMOND-01, o SEL24/MEN1703 demonstrou um perfil de segurança gerenciável até a dose recomendada (DR) de 125 mg/dia, juntamente com as evidências iniciais de atividade antileucêmica como agente único. Essas evidências foram confirmadas na parte de expansão da coorte do estudo, que também mostrou eficácia preliminar do agente único na LMA recidiva/refratária, particularmente em pacientes com doença de IDH mutante, seja inocente - ou anteriormente exposta - aos inibidores da IDH.

Atualmente, o estudo está recrutando pacientes com LMA com mutação da IDH1 ou IDH2 para investigar mais a fundo a atividade do SEL24/MEN1703 nessa subpopulação de pacientes com definição molecular.

Sobre o SEL24/MEN1703 

O SEL24/MEN1703 é um inibidor duplo inédito de PIM/FLT3 licenciado pelo Menarini da Ryvu Therapeutics. É um composto experimental, não aprovado para uso por autoridades reguladoras, atualmente em avaliação no estudo DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identificador NCT03008187) para o tratamento da leucemia mieloide aguda recidiva/refratária.

Sobre o Menarini em oncologia 

No Menarini, entendemos que a esperança dos pacientes por uma vida mais longa e saudável está intrinsecamente ligada ao progresso das pesquisas científicas e médicas, e é isso que nos motiva a avançar.

O Menarini Group tem um forte compromisso com a pesquisa e o desenvolvimento em oncologia, com foco em tratamentos e diagnósticos. Investimos no desenvolvimento de medicamentos de precisão por meio de nosso pipeline de medicamentos experimentais, que inclui pequenas moléculas e biológicos investigados para o tratamento de tumores hematológicos e sólidos. Também temos o compromisso de desenvolver tecnologias inovadoras para a detecção e análise de células tumorais circulantes por meio do trabalho da Menarini Silicon Biosystems.

A aquisição da Stemline Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica com sede em Nova York, em 2020, marcou a entrada do Menarini Group no mercado de oncologia biofarmacêutica dos EUA e, juntamente com o contrato de licença firmado com a Radius Health, fortaleceu o portfólio de oncologia do Menarini com a adição de ativos comerciais e clínicos.

Para mais informações sobre o pipeline do Menarini, acesse a página dedicada em nosso site: https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products

Sobre o Menarini 

O Menarini Group é uma empresa internacional líder em produtos farmacêuticos e diagnósticos, com faturamento de 4,2 bilhões de dólares e mais de 17 mil funcionários. O Menarini se dedica a áreas terapêuticas com altas necessidades não atendidas, com produtos para cardiologia, oncologia, pneumologia, gastroenterologia, doenças infecciosas, diabetologia, inflamação e analgesia. Com 18 unidades de produção e dez centros de pesquisa e desenvolvimento, os produtos do Menarini estão disponíveis em 140 países. Para mais informações, acesse www.menarini.com

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FONTE Menarini I.F.R.

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