Modificadores de splicing administrados por via oral que diminuem sistemicamente a proteína da doença de Huntington são descobertos por meio da inovadora plataforma de splicing da PTC Therapeutics

-- Resultados publicados na Nature Communications -- -- Descrição do novo mecanismo de splicing que causa inibição da expressão do gene HTT --

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 20 de dezembro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a publicação da Nature Communications caracterizando o novo mecanismo de splicing induzido por compostos identificados pelo programa da doença de Huntington (DH). Esses modificadores de splicing foram descobertos com a inovadora plataforma de splicing da PTC e demonstraram reduzir específica e seletivamente a proteína huntingtina por meio da modulação do splicing do mRNA.

"O mecanismo induzido pelos modificadores de splicing da DH descritos no artigo da Nature Communications mostra uma abordagem incrivelmente inovadora e nova para regular a expressão genética e tratar doenças", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics, Inc. "Os resultados publicados mostram que a plataforma de splicing da PTC pode ser expandida para identificar compostos que induzem o splicing, resultando em níveis mais baixos da proteína HTT. Essa é uma descoberta importante, que amplia os recursos da plataforma de splicing. Embora a plataforma de splicing tenha sido utilizada pela primeira vez para identificar compostos que aumentam os níveis de SMN para tratar pacientes com atrofia muscular espinhal, essa foi a primeira vez que os modificadores de splicing identificados causaram a inibição da expressão genética, resultando na redução dos níveis da proteína HTT. Esses resultados mostram a maneira como essa tecnologia importante pode ser utilizada para identificar compostos que regulam a expressão genética para, potencialmente, tratar pacientes que sofrem de muitas doenças diferentes."    

A DH é uma doença rara e hereditária que causa a degeneração progressiva de células nervosas no cérebro, afetando as habilidades funcionais de uma pessoa. Embora a DH possa se apresentar em qualquer idade, é mais comum em pessoas de 30 a 50 anos. Ela afeta aproximadamente 45 mil pessoas nos Estados Unidos. A DH é causada por uma mutação no gene que codifica a huntingtina, que é responsável pela criação da proteína huntingtina (HTT). Com o passar do tempo, a proteína huntingtina com mutação forma aglomerados nas células do cérebro, resultando em células danificadas e, posteriormente, em morte celular. Não há tratamento para a causa subjacente da DH.

Sobre a PTC

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. Nossa missão é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opções de tratamento. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes.  Acreditamos que isso nos permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.  

Para mais informações: 

Investidores: 

Kylie O'Keefe 

+1 (908) 300-0691 

kokeefe@ptcbio.com 

Imprensa: 

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com 

Declarações prospectivas:

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, inclusive em relação aos prazos esperados para os estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados e outros assuntos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos esperados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais, o desempenho ou as conquistas da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos pelas declarações prospectivas que ela faz em razão de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso junto a terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; a inscrição, realização e resultados dos estudos clínicos PTC518 para DH; efeitos comerciais significativos, incluindo efeitos setoriais, do mercado, econômicos, de condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC junto à SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

-- Resultados publicados na Nature Communications -- -- Descrição do novo mecanismo de splicing que causa inibição da expressão do gene HTT --

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 20 de dezembro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a publicação da Nature Communications caracterizando o novo mecanismo de splicing induzido por compostos identificados pelo programa da doença de Huntington (DH). Esses modificadores de splicing foram descobertos com a inovadora plataforma de splicing da PTC e demonstraram reduzir específica e seletivamente a proteína huntingtina por meio da modulação do splicing do mRNA.

"O mecanismo induzido pelos modificadores de splicing da DH descritos no artigo da Nature Communications mostra uma abordagem incrivelmente inovadora e nova para regular a expressão genética e tratar doenças", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics, Inc. "Os resultados publicados mostram que a plataforma de splicing da PTC pode ser expandida para identificar compostos que induzem o splicing, resultando em níveis mais baixos da proteína HTT. Essa é uma descoberta importante, que amplia os recursos da plataforma de splicing. Embora a plataforma de splicing tenha sido utilizada pela primeira vez para identificar compostos que aumentam os níveis de SMN para tratar pacientes com atrofia muscular espinhal, essa foi a primeira vez que os modificadores de splicing identificados causaram a inibição da expressão genética, resultando na redução dos níveis da proteína HTT. Esses resultados mostram a maneira como essa tecnologia importante pode ser utilizada para identificar compostos que regulam a expressão genética para, potencialmente, tratar pacientes que sofrem de muitas doenças diferentes."    

A DH é uma doença rara e hereditária que causa a degeneração progressiva de células nervosas no cérebro, afetando as habilidades funcionais de uma pessoa. Embora a DH possa se apresentar em qualquer idade, é mais comum em pessoas de 30 a 50 anos. Ela afeta aproximadamente 45 mil pessoas nos Estados Unidos. A DH é causada por uma mutação no gene que codifica a huntingtina, que é responsável pela criação da proteína huntingtina (HTT). Com o passar do tempo, a proteína huntingtina com mutação forma aglomerados nas células do cérebro, resultando em células danificadas e, posteriormente, em morte celular. Não há tratamento para a causa subjacente da DH.

Sobre a PTC

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. Nossa missão é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opções de tratamento. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes.  Acreditamos que isso nos permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.  

Para mais informações: 

Investidores: 

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+1 (908) 300-0691 

kokeefe@ptcbio.com 

Imprensa: 

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+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com 

Declarações prospectivas:

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, inclusive em relação aos prazos esperados para os estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados e outros assuntos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos esperados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais, o desempenho ou as conquistas da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos pelas declarações prospectivas que ela faz em razão de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso junto a terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; a inscrição, realização e resultados dos estudos clínicos PTC518 para DH; efeitos comerciais significativos, incluindo efeitos setoriais, do mercado, econômicos, de condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC junto à SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

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