Pharming anuncia novo código ICD-10-CM para APDS, uma imunodeficiência primária rara

Implementado pelo Centro de Controle e Prevenção de Doenças, o código de diagnóstico identificará com precisão os pacientes dos EUA com APDS, apoiando os esforços de atendimento e pesquisa 

LEIDEN, Holanda, 3 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- O Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anunciou que um novo código de diagnóstico para relatar casos de síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d (APDS) ativada, uma imunodeficiência primária rara, será adicionado à classificação internacional de doenças, 10ª revisão, modificação clínica (ICD-10-CM) do Centro de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA (CDC). O código de diagnóstico D81.82, síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d (APDS) ativada, entrará em vigor a partir de 1º de outubro de 2022.

Anurag Relan, diretor médico da Pharming, comentou:

"Ao atribuir este código ICD-10-CM, o CDC está reconhecendo formalmente a APDS como uma doença imunológica discreta, e isso fará uma grande diferença na vida das pessoas afetadas pela doença. Ao utilizar o código de diagnóstico exclusivo para identificar pacientes novos e já existentes com APDS, os médicos aumentarão as opções de tratamento para indivíduos afetados, ao mesmo tempo em que ajudarão a impulsionar a compreensão do mundo sobre a prevalência, os mecanismos e os resultados dessa doença progressivamente debilitante. Para os profissionais de saúde, este marco estabelece a oportunidade de fazer uma grande diferença com a realização de uma ação simples."

A designação do código ICD-10-CM permitirá, pela primeira vez, que médicos e contribuintes nos Estados Unidos adicionem um diagnóstico de APDS aos registros de saúde dos pacientes, o que ajudará a conectar esses indivíduos com pesquisadores que estudam a prevalência e o curso da doença. Além disso, ao alocar um diagnóstico específico, o novo código ICD-10-CM pode ajudar a confirmar a necessidade médica para pacientes individuais, melhorando assim seu acesso às opções de atendimento relevantes por meio dos planos de saúde dos EUA.

Causada por variantes genéticas que afetam aproximadamente uma a duas pessoas por milhão, a APDS causa uma significativa linfoproliferação significativa e disfunção imunológica, bem como um risco maior de linfoma. Não há terapia aprovada para a doença e o tratamento geralmente se limita ao tratamento dos sintomas, com antibióticos e terapia de reposição de imunoglobulina. Os médicos e grupos de defesa de pacientes especializados em distúrbios de imunodeficiência, juntamente com a Pharming, esperam que a decisão aumente a conscientização sobre essa doença rara.

Vicki e Fred Modell, cofundadores da Jeffrey Modell Foundation, comentaram: 

"Estamos muito felizes que as autoridades reguladoras nos EUA tenham designado um código ICD-10-CM à APDS. Como uma fundação dedicada ao diagnóstico precoce, tratamentos significativos e curas para a imunodeficiência primária, estamos cientes dos desafios físicos e emocionais que as pessoas com APDS enfrentam devido ao diagnóstico incorreto de sua doença. Ao aumentar o reconhecimento da condição, esperamos que o novo código de diagnóstico ajude a garantir que todos os pacientes sejam incluídos na entrega de tratamentos apropriados e significativos para a APDS."

Sobre a Síndrome de Fosfoinositídeo 3- quinased ativada (APDS)

A APDS é uma rara imunodeficiência primária que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. Também conhecida como PASLI, é causada por variantes de qualquer um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulam a maturação das glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade do caminho de PI3Kδ (Fosfoinositídeo 3-quinase delta).1.2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3Kδ é essencial para a função imunológica. Quando este caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.1.3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.4.5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.6 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.

Sobre a Pharming Group N.V. 

O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição proteica e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão desde o estágio inicial até o estágio final de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.

Para mais informações, acesse www.pharming.com.

Sobre a Jeffrey Modell Foundation 

Vicki e Fred Modell estabeleceram a Jeffrey Modell Foundation (JMF) em 1987, em memória de seu filho Jeffrey, que morreu aos 15 anos, por complicações da imunodeficiência primária (PI) — uma doença genética que é crônica, grave e, muitas vezes, fatal. A JMF é uma organização global sem fins lucrativos dedicada ao diagnóstico precoce, tratamentos significativos e, em última análise, a cura por meio de pesquisa, educação de profissionais de saúde, conscientização pública, apoio, suporte ao paciente, triagem de recém-nascidos e sequenciamento genético. Para mais informações, acesse https://www.info4pi.org/.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, inclusive com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e os ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, às perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, à capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 para a condução de seus negócios e para as expectativas da Pharming em relação às suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa, cujas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e as ramificações dos custo associados aos mesmos; e mudanças clínicas, científicas, regulamentares e técnicas. À luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e do relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas são referentes à data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data deste comunicado.

Informações privilegiadas 

Este comunicado de imprensa contém informações que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informações privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.

Referências 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg

FONTE Pharming Group N.V.

Implementado pelo Centro de Controle e Prevenção de Doenças, o código de diagnóstico identificará com precisão os pacientes dos EUA com APDS, apoiando os esforços de atendimento e pesquisa 

LEIDEN, Holanda, 3 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- O Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anunciou que um novo código de diagnóstico para relatar casos de síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d (APDS) ativada, uma imunodeficiência primária rara, será adicionado à classificação internacional de doenças, 10ª revisão, modificação clínica (ICD-10-CM) do Centro de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA (CDC). O código de diagnóstico D81.82, síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d (APDS) ativada, entrará em vigor a partir de 1º de outubro de 2022.

Anurag Relan, diretor médico da Pharming, comentou:

"Ao atribuir este código ICD-10-CM, o CDC está reconhecendo formalmente a APDS como uma doença imunológica discreta, e isso fará uma grande diferença na vida das pessoas afetadas pela doença. Ao utilizar o código de diagnóstico exclusivo para identificar pacientes novos e já existentes com APDS, os médicos aumentarão as opções de tratamento para indivíduos afetados, ao mesmo tempo em que ajudarão a impulsionar a compreensão do mundo sobre a prevalência, os mecanismos e os resultados dessa doença progressivamente debilitante. Para os profissionais de saúde, este marco estabelece a oportunidade de fazer uma grande diferença com a realização de uma ação simples."

A designação do código ICD-10-CM permitirá, pela primeira vez, que médicos e contribuintes nos Estados Unidos adicionem um diagnóstico de APDS aos registros de saúde dos pacientes, o que ajudará a conectar esses indivíduos com pesquisadores que estudam a prevalência e o curso da doença. Além disso, ao alocar um diagnóstico específico, o novo código ICD-10-CM pode ajudar a confirmar a necessidade médica para pacientes individuais, melhorando assim seu acesso às opções de atendimento relevantes por meio dos planos de saúde dos EUA.

Causada por variantes genéticas que afetam aproximadamente uma a duas pessoas por milhão, a APDS causa uma significativa linfoproliferação significativa e disfunção imunológica, bem como um risco maior de linfoma. Não há terapia aprovada para a doença e o tratamento geralmente se limita ao tratamento dos sintomas, com antibióticos e terapia de reposição de imunoglobulina. Os médicos e grupos de defesa de pacientes especializados em distúrbios de imunodeficiência, juntamente com a Pharming, esperam que a decisão aumente a conscientização sobre essa doença rara.

Vicki e Fred Modell, cofundadores da Jeffrey Modell Foundation, comentaram: 

"Estamos muito felizes que as autoridades reguladoras nos EUA tenham designado um código ICD-10-CM à APDS. Como uma fundação dedicada ao diagnóstico precoce, tratamentos significativos e curas para a imunodeficiência primária, estamos cientes dos desafios físicos e emocionais que as pessoas com APDS enfrentam devido ao diagnóstico incorreto de sua doença. Ao aumentar o reconhecimento da condição, esperamos que o novo código de diagnóstico ajude a garantir que todos os pacientes sejam incluídos na entrega de tratamentos apropriados e significativos para a APDS."

Sobre a Síndrome de Fosfoinositídeo 3- quinased ativada (APDS)

A APDS é uma rara imunodeficiência primária que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. Também conhecida como PASLI, é causada por variantes de qualquer um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulam a maturação das glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade do caminho de PI3Kδ (Fosfoinositídeo 3-quinase delta).1.2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3Kδ é essencial para a função imunológica. Quando este caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.1.3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.4.5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.6 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.

Sobre a Pharming Group N.V. 

O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição proteica e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão desde o estágio inicial até o estágio final de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.

Para mais informações, acesse www.pharming.com.

Sobre a Jeffrey Modell Foundation 

Vicki e Fred Modell estabeleceram a Jeffrey Modell Foundation (JMF) em 1987, em memória de seu filho Jeffrey, que morreu aos 15 anos, por complicações da imunodeficiência primária (PI) — uma doença genética que é crônica, grave e, muitas vezes, fatal. A JMF é uma organização global sem fins lucrativos dedicada ao diagnóstico precoce, tratamentos significativos e, em última análise, a cura por meio de pesquisa, educação de profissionais de saúde, conscientização pública, apoio, suporte ao paciente, triagem de recém-nascidos e sequenciamento genético. Para mais informações, acesse https://www.info4pi.org/.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, inclusive com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e os ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, às perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, à capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 para a condução de seus negócios e para as expectativas da Pharming em relação às suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa, cujas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e as ramificações dos custo associados aos mesmos; e mudanças clínicas, científicas, regulamentares e técnicas. À luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e do relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas são referentes à data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data deste comunicado.

Informações privilegiadas 

Este comunicado de imprensa contém informações que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informações privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.

Referências 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FONTE Pharming Group N.V.

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