Pharming Group recebe avaliação acelerada na Europa para leniolisibe para o tratamento da APDS, uma rara imunodeficiência

A avaliação acelerada da EMA  permite reduzir o período de análise do leniolisibe de um tempo padrão de 210 dias para 150 dias

A Pharming está a caminho de enviar sua solicitação de autorização de comercialização para o leniolisibe no segundo semestre de 2022 

LEIDEN, Holanda, 3 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- O Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano( CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu uma avaliação acelerada para o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) do leniolisibe. O leniolisibe foi estudado no tratamento da síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d (APDS) ativada, uma imunodeficiência primária rara, em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais no Espaço Econômico Europeu (EEA). A Pharming está no caminho certo e pretende enviar seu MAA do leniolisibe à EMA em outubro de 2022. 

A avaliação acelerada reduz de 210 dias para 150 dias o prazo para o CHMP analisar um MAA. A EMA concederá, mediante solicitação, avaliação acelerada de um MAA se decidir que o produto é de grande interesse para a saúde pública e a inovação terapêutica.

O desenvolvimento clínico do leniolisibe inclui dados positivos de um estudo de Fase II/III do produto, que atingiu seus dois desfechos coprimários na população-alvo de pacientes em termos de redução avaliada no tamanho dos linfonodos e correção da imunodeficiência. Os resultados de eficácia primários demonstraram eficácia clínica do leniolisibe em relação ao placebo com uma redução estatisticamente significativa da linha de base na soma de log10 transformada do produto de diâmetros (SPD) no índice de lesões de linfodenopatia (p=0,0012) e normalização da disfunção imunológica, conforme evidenciado pelo aumento da proporção de células B virgens a partir da linha de base (P<0,0001). O encolhimento das lesões de linfadenopatia e o aumento da proporção de células B virgens são importantes em pacientes, uma vez que indicam uma redução nos marcadores da APDS. 

No estudo, o leniolisibe foi geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos relatados em ambos os grupos de tratamento classificados como leves. Não houve eventos adversos que tenham levado à descontinuação do tratamento do estudo, não ocorreram mortes e a incidência de eventos adversos graves (EAGs) foi mais baixa no grupo submetido a leniolisibe do que no grupo que recebeu o placebo. Nenhum dos EAGs apresentou suspeita de estar relacionado ao tratamento do estudo. 

Anurag Relan, diretor médico da Pharming, comentou:

"A aceitação de uma análise regulatória acelerada do leniolisibe destaca a alta necessidade não atendida de pacientes com APDS, visto que o produto é potencialmente o primeiro tratamento aprovado para esta doença rara. Este é um marco importante para a comunidade APDS e para a Pharming e é baseado nos dados bem-sucedidos da Fase II/III, que foram divulgados pela primeira vez em fevereiro de 2022. Continuamos focados no progresso do leniolisibe através do processo de revisão regulatória, com nosso MAA em andamento para o envio em outubro deste ano, à medida que buscamos disponibilizar este novo e importante produto para imunologistas, hematologistas e seus pacientes na Europa."

Sobre a Síndrome de Fosfoinositídeo 3- quinaseδ ativa (APDS)

A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. Também conhecida como PASLI, é causada por variantes de qualquer um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, os quais regulam a maturação das glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade do caminho de PI3Kδ (Fosfoinositídeo 3-quinase delta).1.2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3Kδ é essencial para a função imunológica. Quando este caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.1.3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.4.5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.6 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.

Sobre o leniolisibe 

O leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K com atividades imunomoduladoras e potencialmente antineoplásicas. O Leniolisibe inibe a produção de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). A PIP3 atua como um importante mensageiro celular que ativa especificamente a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares tais como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Diferentemente de PI3Kα e PI3Kβ que são expressados de modo generalizado, o PI3Kẟ e o PI3Kγ são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3Kẟ na regulagem de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor medida, células T) bem como o sistema imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos) indica fortemente que o PI3Kẟ é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para várias doenças imunológicas. Até o momento, o Leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em indivíduos saudáveis e no estudo de capacitação de registro de Fase II/III.

Sobre o Pharming Group N.V. 

O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição de proteínas e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão em estágio inicial de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico. Para mais informações, acesse www.pharming.com.

Declarações prospectivas 

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, inclusive com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e os ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 à condução de seus negócios e às expectativas da Pharming em relação às suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa, cujas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e ramificações dos custos associados aos mesmos; e desenvolvimentos clínicos, científicos, regulamentares e técnicos. À luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e do relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas são referentes à data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data deste comunicado. 

Informações privilegiadas 

Este comunicado de imprensa contém informações que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informações privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.

Referências 

  • Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
  • Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
  • Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
  • Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
  • Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
  • Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
  • Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
  • Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg

     

    FONTE Pharming Group N.V.

    A avaliação acelerada da EMA  permite reduzir o período de análise do leniolisibe de um tempo padrão de 210 dias para 150 dias

    A Pharming está a caminho de enviar sua solicitação de autorização de comercialização para o leniolisibe no segundo semestre de 2022 

    LEIDEN, Holanda, 3 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- O Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano( CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu uma avaliação acelerada para o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) do leniolisibe. O leniolisibe foi estudado no tratamento da síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d (APDS) ativada, uma imunodeficiência primária rara, em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais no Espaço Econômico Europeu (EEA). A Pharming está no caminho certo e pretende enviar seu MAA do leniolisibe à EMA em outubro de 2022. 

    A avaliação acelerada reduz de 210 dias para 150 dias o prazo para o CHMP analisar um MAA. A EMA concederá, mediante solicitação, avaliação acelerada de um MAA se decidir que o produto é de grande interesse para a saúde pública e a inovação terapêutica.

    O desenvolvimento clínico do leniolisibe inclui dados positivos de um estudo de Fase II/III do produto, que atingiu seus dois desfechos coprimários na população-alvo de pacientes em termos de redução avaliada no tamanho dos linfonodos e correção da imunodeficiência. Os resultados de eficácia primários demonstraram eficácia clínica do leniolisibe em relação ao placebo com uma redução estatisticamente significativa da linha de base na soma de log10 transformada do produto de diâmetros (SPD) no índice de lesões de linfodenopatia (p=0,0012) e normalização da disfunção imunológica, conforme evidenciado pelo aumento da proporção de células B virgens a partir da linha de base (P<0,0001). O encolhimento das lesões de linfadenopatia e o aumento da proporção de células B virgens são importantes em pacientes, uma vez que indicam uma redução nos marcadores da APDS. 

    No estudo, o leniolisibe foi geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos relatados em ambos os grupos de tratamento classificados como leves. Não houve eventos adversos que tenham levado à descontinuação do tratamento do estudo, não ocorreram mortes e a incidência de eventos adversos graves (EAGs) foi mais baixa no grupo submetido a leniolisibe do que no grupo que recebeu o placebo. Nenhum dos EAGs apresentou suspeita de estar relacionado ao tratamento do estudo. 

    Anurag Relan, diretor médico da Pharming, comentou:

    "A aceitação de uma análise regulatória acelerada do leniolisibe destaca a alta necessidade não atendida de pacientes com APDS, visto que o produto é potencialmente o primeiro tratamento aprovado para esta doença rara. Este é um marco importante para a comunidade APDS e para a Pharming e é baseado nos dados bem-sucedidos da Fase II/III, que foram divulgados pela primeira vez em fevereiro de 2022. Continuamos focados no progresso do leniolisibe através do processo de revisão regulatória, com nosso MAA em andamento para o envio em outubro deste ano, à medida que buscamos disponibilizar este novo e importante produto para imunologistas, hematologistas e seus pacientes na Europa."

    Sobre a Síndrome de Fosfoinositídeo 3- quinaseδ ativa (APDS)

    A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. Também conhecida como PASLI, é causada por variantes de qualquer um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, os quais regulam a maturação das glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade do caminho de PI3Kδ (Fosfoinositídeo 3-quinase delta).1.2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3Kδ é essencial para a função imunológica. Quando este caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.1.3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.4.5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.6 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.

    Sobre o leniolisibe 

    O leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K com atividades imunomoduladoras e potencialmente antineoplásicas. O Leniolisibe inibe a produção de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). A PIP3 atua como um importante mensageiro celular que ativa especificamente a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares tais como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Diferentemente de PI3Kα e PI3Kβ que são expressados de modo generalizado, o PI3Kẟ e o PI3Kγ são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3Kẟ na regulagem de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor medida, células T) bem como o sistema imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos) indica fortemente que o PI3Kẟ é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para várias doenças imunológicas. Até o momento, o Leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em indivíduos saudáveis e no estudo de capacitação de registro de Fase II/III.

    Sobre o Pharming Group N.V. 

    O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição de proteínas e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão em estágio inicial de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico. Para mais informações, acesse www.pharming.com.

    Declarações prospectivas 

    Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, inclusive com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e os ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 à condução de seus negócios e às expectativas da Pharming em relação às suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa, cujas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e ramificações dos custos associados aos mesmos; e desenvolvimentos clínicos, científicos, regulamentares e técnicos. À luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e do relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas são referentes à data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data deste comunicado. 

    Informações privilegiadas 

    Este comunicado de imprensa contém informações que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informações privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.

    Referências 

  • Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
  • Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
  • Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
  • Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
  • Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
  • Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
  • Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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