PTC Therapeutics recebe parecer positivo do CHMP para Upstaza™ indicada para o tratamento de deficiência de AADC

– A primeira terapia genética administrada diretamente no cérebro –

– Recomendada para receber aprovação regulatória da EMA – 

– Os resultados demonstraram melhorias sustentadas na função motora e cognitiva –

– Teleconferência programada para segunda-feira, 23 de maio, às 8h da manhã ET (horário da costa leste dos EUA) 

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 23 de maio de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Upstaza™ (eladocagene exuparvovec; PTC-AADC) recebeu parecer positivo do Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Uma vez ratificada pela Comissão Europeia, a Upstaza será o primeiro tratamento modificador da doença aprovado para deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) para pacientes a partir dos 18 meses e a primeira terapia genética comercializada diretamente infundida no cérebro.

"Estamos entusiasmados com o parecer positivo do CHMP e estamos ansiosos para levar a Upstaza a pacientes que vivem com deficiência de AADC", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics. "A Upstaza será a primeira terapia genética comercializada que é administrada diretamente no cérebro, a primeira terapia genética aprovada em um grande mercado em vários anos, a terceira terapia genética disponível no mercado agora e apenas a quarta terapia genética in vivo já aprovada. É importante para a comunidade de biotecnologia ter produtos de terapia genética que receberam aprovações de órgãos reguladores, bem como trata-se de um marco importante para a PTC, o qual nos ajudará a construir a franquia de terapia genética e aumentar nossa base de receita."

O parecer do CHMP baseia-se nos resultados de estudos clínicos realizados em Taiwan. Além disso, os dados do tratamento de uso compassivo de pacientes na Europa foram incluídos no pedido. Nos estudos clínicos, os pacientes evoluíram do estágio de ausência de qualquer desenvolvimento motor para o desenvolvimento de habilidades motoras e função neuromuscular clinicamente significativas a partir de três meses após o tratamento, com melhorias transformacionais notadas que continuaram por nove anos após o tratamento.1 As habilidades cognitivas e de comunicação melhoraram em todos os pacientes tratados.1,2

"Upstaza, uma terapia genética de uma única aplicação, pode fazer a diferença mudando a vida por completo", disse Paul Wuh-Liang Hwu, M.D., Ph.D., Pesquisador-chefe, Hospital da Universidade Nacional de Taiwan. "A deficiência de AADC é um distúrbio neurológico devastador sem tratamento eficaz. Antes da terapia, as crianças afetadas nem eram capazes de levantar a cabeça, mas agora, muitas conseguem sentar, ficar de pé com ajuda, se alimentar sozinhas, e algumas podem andar e conversar."

A PTC espera que a Comissão Europeia ratifique a autorização de comercialização da Upstaza sob circunstâncias excepcionais em aproximadamente dois meses. A decisão será aplicável a todos os 27 estados da União Europeia, bem como à Islândia, Noruega e Liechtenstein.

Sobre a Upstaza™ (eladocagene exuparvovec)

A Upstaza, anteriormente PTC-AADC, é uma terapia de substituição genética de uma única aplicação para o tratamento da deficiência de AADC. Trata-se de uma terapia genética recombinante de vírus adeno-associado do serotipo 2 (AAV2), contendo o gene humano DDC.1 Foi elaborado para corrigir o defeito genético subjacente, levando um gene DDC funcional diretamente ao putâmen, aumentando a produção da enzima AADC e restaurando a produção de dopamina.2,3

O perfil de eficácia e segurança da Upstaza foram demonstrados em estudos clínicos e programas de uso compassivo.1 O primeiro paciente recebeu a dose há mais de 10 anos. Nos estudos clínicos, a Upstaza demonstrou melhorias neurológicas transformacionais, as quais continuaram por até nove anos após o tratamento. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia. A indicação completa proposta pelo CHMP para ratificação é: a Upstaza é indicada para o tratamento de pacientes a partir dos 18 meses com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) com um fenótipo grave.

A administração de Upstaza ocorre por meio de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo utilizado para o tratamento de uma série de distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração de Upstaza será realizado por um neurocirurgião qualificado em um centro especializado em neurocirurgia estereotáxica.

Sobre a deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)

A AADC é uma deficiência genética fatal e rara que causa deficiência grave e sofrimento nos primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida – física, mental e comportamental. O sofrimento de crianças com deficiência de AADC pode ser exacerbado por episódios de crises oculogíricas como convulsões alarmantes, que podem acontecer diariamente e durar por horas, causando o giro dos olhos, vômitos frequentes, problemas comportamentais, dificuldade de dormir e complicações de vida comprometedoras como infecções respiratórias e problemas gastrointestinais.

Não há tratamento modificador da doença aprovado para a deficiência de AADC e as vidas das crianças afetadas são gravemente impactadas e reduzidas, com o uso de muitos medicamentos diferentes para ajudar a controlar sintomas. Terapias físicas, ocupacionais e fonoaudiológicas recorrentes, além de intervenções, incluindo cirurgia, também são frequentemente necessárias para gerenciar complicações potencialmente comprometedoras, como infecções, problemas graves de alimentação e respiração e escoliose.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no FacebookInstagramLinkedIn e Twitter em @PTCBio.

Teleconferência na segunda-feira, 23 de maio,

A PTC realizará uma teleconferência para discutir a avaliação positiva do CHMP em sua terapia genética de deficiência de AADC, Upstaza, na segunda-feira, 23 de maio, às 8h00 ET (horário da costa leste dos EUA).

Acesso pelo número (877) 303-9216 (nos Estados Unidos) ou +1 (973) 935-8152 (fora dos Estados Unidos) cinco minutos antes do início da teleconferência com a senha 3275436.

Uma reprise da gravação estará disponível aproximadamente duas horas após a conclusão da chamada. A gravação fica arquivada no site da empresa por 30 dias.

Para mais informações: 

Investidores: 

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Imprensa: 

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com 

Declaração prospectiva

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei da Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em relação ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do órgão regulatório, expectativas em relação à Upstaza, incluindo qualquer decisão regulatória feita pela Comissão Europeia, expectativas da PTC em relação ao licenciamento, apresentações ao órgão regulatório e a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais, o desempenho ou as conquistas da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de vários riscos e incertezas, inclusive aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas em relação à Upstaza e outros programas na plataforma de terapia genética da PTC, incluindo apresentações ao órgão regulatório e potenciais aprovações, capacidades de fabricação e impacto financeiro potencial e benefícios de sua instalação de produção biológica alugada e a conquista potencial das etapas de desenvolvimento, regulatórias e de venda e pagamentos contingentes que a PTC pode ser obrigada a fazer, efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco registradas periodicamente nos outros arquivos da PTC junto à SEC. Recomendamos que todos estes fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a Upstaza.

As declarações prospectivas contidas nesse comunicado representam os pontos de vista da PTC apenas na data desse comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data desse comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

Referências:

1 Tai CH, et al. Eficácia e segurança de longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC. Mol Ther. 2022;30(2):509-518.

2 Chien et al. A terapia genética AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas em marcos motores e de desenvolvimento ao longo de cinco anos em crianças com deficiência AADC. Cartaz apresentado na 48ª Reunião anual da Sociedade de Neurologia Infantil, Charlotte, NC, EUA, 23 a 26 de outubro de 2019.

3 Chien YH, et al. Eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos: um estudo aberto de Fase 1/2. Lancet Children Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/813732/PTC_Therapeutics_Logo.jpg

 

 

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

– A primeira terapia genética administrada diretamente no cérebro –

– Recomendada para receber aprovação regulatória da EMA – 

– Os resultados demonstraram melhorias sustentadas na função motora e cognitiva –

– Teleconferência programada para segunda-feira, 23 de maio, às 8h da manhã ET (horário da costa leste dos EUA) 

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 23 de maio de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Upstaza™ (eladocagene exuparvovec; PTC-AADC) recebeu parecer positivo do Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Uma vez ratificada pela Comissão Europeia, a Upstaza será o primeiro tratamento modificador da doença aprovado para deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) para pacientes a partir dos 18 meses e a primeira terapia genética comercializada diretamente infundida no cérebro.

"Estamos entusiasmados com o parecer positivo do CHMP e estamos ansiosos para levar a Upstaza a pacientes que vivem com deficiência de AADC", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics. "A Upstaza será a primeira terapia genética comercializada que é administrada diretamente no cérebro, a primeira terapia genética aprovada em um grande mercado em vários anos, a terceira terapia genética disponível no mercado agora e apenas a quarta terapia genética in vivo já aprovada. É importante para a comunidade de biotecnologia ter produtos de terapia genética que receberam aprovações de órgãos reguladores, bem como trata-se de um marco importante para a PTC, o qual nos ajudará a construir a franquia de terapia genética e aumentar nossa base de receita."

O parecer do CHMP baseia-se nos resultados de estudos clínicos realizados em Taiwan. Além disso, os dados do tratamento de uso compassivo de pacientes na Europa foram incluídos no pedido. Nos estudos clínicos, os pacientes evoluíram do estágio de ausência de qualquer desenvolvimento motor para o desenvolvimento de habilidades motoras e função neuromuscular clinicamente significativas a partir de três meses após o tratamento, com melhorias transformacionais notadas que continuaram por nove anos após o tratamento.1 As habilidades cognitivas e de comunicação melhoraram em todos os pacientes tratados.1,2

"Upstaza, uma terapia genética de uma única aplicação, pode fazer a diferença mudando a vida por completo", disse Paul Wuh-Liang Hwu, M.D., Ph.D., Pesquisador-chefe, Hospital da Universidade Nacional de Taiwan. "A deficiência de AADC é um distúrbio neurológico devastador sem tratamento eficaz. Antes da terapia, as crianças afetadas nem eram capazes de levantar a cabeça, mas agora, muitas conseguem sentar, ficar de pé com ajuda, se alimentar sozinhas, e algumas podem andar e conversar."

A PTC espera que a Comissão Europeia ratifique a autorização de comercialização da Upstaza sob circunstâncias excepcionais em aproximadamente dois meses. A decisão será aplicável a todos os 27 estados da União Europeia, bem como à Islândia, Noruega e Liechtenstein.

Sobre a Upstaza™ (eladocagene exuparvovec)

A Upstaza, anteriormente PTC-AADC, é uma terapia de substituição genética de uma única aplicação para o tratamento da deficiência de AADC. Trata-se de uma terapia genética recombinante de vírus adeno-associado do serotipo 2 (AAV2), contendo o gene humano DDC.1 Foi elaborado para corrigir o defeito genético subjacente, levando um gene DDC funcional diretamente ao putâmen, aumentando a produção da enzima AADC e restaurando a produção de dopamina.2,3

O perfil de eficácia e segurança da Upstaza foram demonstrados em estudos clínicos e programas de uso compassivo.1 O primeiro paciente recebeu a dose há mais de 10 anos. Nos estudos clínicos, a Upstaza demonstrou melhorias neurológicas transformacionais, as quais continuaram por até nove anos após o tratamento. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia. A indicação completa proposta pelo CHMP para ratificação é: a Upstaza é indicada para o tratamento de pacientes a partir dos 18 meses com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) com um fenótipo grave.

A administração de Upstaza ocorre por meio de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo utilizado para o tratamento de uma série de distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração de Upstaza será realizado por um neurocirurgião qualificado em um centro especializado em neurocirurgia estereotáxica.

Sobre a deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)

A AADC é uma deficiência genética fatal e rara que causa deficiência grave e sofrimento nos primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida – física, mental e comportamental. O sofrimento de crianças com deficiência de AADC pode ser exacerbado por episódios de crises oculogíricas como convulsões alarmantes, que podem acontecer diariamente e durar por horas, causando o giro dos olhos, vômitos frequentes, problemas comportamentais, dificuldade de dormir e complicações de vida comprometedoras como infecções respiratórias e problemas gastrointestinais.

Não há tratamento modificador da doença aprovado para a deficiência de AADC e as vidas das crianças afetadas são gravemente impactadas e reduzidas, com o uso de muitos medicamentos diferentes para ajudar a controlar sintomas. Terapias físicas, ocupacionais e fonoaudiológicas recorrentes, além de intervenções, incluindo cirurgia, também são frequentemente necessárias para gerenciar complicações potencialmente comprometedoras, como infecções, problemas graves de alimentação e respiração e escoliose.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no FacebookInstagramLinkedIn e Twitter em @PTCBio.

Teleconferência na segunda-feira, 23 de maio,

A PTC realizará uma teleconferência para discutir a avaliação positiva do CHMP em sua terapia genética de deficiência de AADC, Upstaza, na segunda-feira, 23 de maio, às 8h00 ET (horário da costa leste dos EUA).

Acesso pelo número (877) 303-9216 (nos Estados Unidos) ou +1 (973) 935-8152 (fora dos Estados Unidos) cinco minutos antes do início da teleconferência com a senha 3275436.

Uma reprise da gravação estará disponível aproximadamente duas horas após a conclusão da chamada. A gravação fica arquivada no site da empresa por 30 dias.

Para mais informações: 

Investidores: 

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Imprensa: 

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com 

Declaração prospectiva

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei da Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em relação ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do órgão regulatório, expectativas em relação à Upstaza, incluindo qualquer decisão regulatória feita pela Comissão Europeia, expectativas da PTC em relação ao licenciamento, apresentações ao órgão regulatório e a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais, o desempenho ou as conquistas da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de vários riscos e incertezas, inclusive aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode vir a comercializar no futuro; expectativas em relação à Upstaza e outros programas na plataforma de terapia genética da PTC, incluindo apresentações ao órgão regulatório e potenciais aprovações, capacidades de fabricação e impacto financeiro potencial e benefícios de sua instalação de produção biológica alugada e a conquista potencial das etapas de desenvolvimento, regulatórias e de venda e pagamentos contingentes que a PTC pode ser obrigada a fazer, efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco registradas periodicamente nos outros arquivos da PTC junto à SEC. Recomendamos que todos estes fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a Upstaza.

As declarações prospectivas contidas nesse comunicado representam os pontos de vista da PTC apenas na data desse comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data desse comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

Referências:

1 Tai CH, et al. Eficácia e segurança de longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC. Mol Ther. 2022;30(2):509-518.

2 Chien et al. A terapia genética AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas em marcos motores e de desenvolvimento ao longo de cinco anos em crianças com deficiência AADC. Cartaz apresentado na 48ª Reunião anual da Sociedade de Neurologia Infantil, Charlotte, NC, EUA, 23 a 26 de outubro de 2019.

3 Chien YH, et al. Eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos: um estudo aberto de Fase 1/2. Lancet Children Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

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