Tegsedi® recebe precificação inovadora de categoria de medicamento no Brasil

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 11 de outubro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Tegsedi® (Inotersen) obteve a classificação de Categoria 1 da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil. A classificação de Categoria 1 é dada a tratamentos inovadores que oferecem maior eficácia do que os padrões de tratamento atuais. A Categoria 1 permite a precificação de acordo com os mercados internacionais.

O Tegsedi foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, a ANVISA, para o tratamento de polineuropatia em estágio 1 ou 2 (dano ao nervo) em pacientes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) para retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida. É o primeiro medicamento anti-sentido disponível para pacientes no Brasil tratarem a causa subjacente da doença.

"Essa é uma decisão incrivelmente importante para permitir que os pacientes tenham acesso ao Tegsedi no Brasil", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics. "Devido à alta descendência portuguesa, há uma prevalência maior de pacientes com hATTR na população brasileira. A doença tem um impacto devastador nos pacientes e em seus cuidadores, e temos orgulho de oferecer um tratamento inovador que oferece maior eficácia a esses pacientes."

Estudos comprovaram que o Tegsedi melhorou significativamente as medidas de progressão da doença neuropática e a qualidade de vida dos pacientes.1 Estima-se que haja cinco mil pacientes com amiloidose hATTR no Brasil,2 cerca de 10% de todos os casos do mundo.3

Sobre o Tegsedi® (Inotersen )

O Tegsedi foi desenvolvido para bloquear a produção da proteína TTR, que é a causa subjacente da amiloidose hATTR. É um novo e inédito oligonucleotídio anti-sentido de 2'-O-2-metoxietil fosforotioato com um mecanismo de ação diferente de todos os tratamentos anteriores para a amiloidose hATTR. No estudo NEURO-TTR de Fase 3, o Tegsedi reduziu significativamente os níveis da proteína TTR nos pacientes, independentemente do tipo de mutação ou estágio da doença,1 e melhorou de forma considerável a qualidade de vida.1 O Tegsedi é um tratamento administrado por via subcutânea uma vez por semana, o que permite uma maior independência por parte do paciente. O Tegsedi já está aprovado no Brasil, no Canadá, na União Europeia e nos Estados Unidos.

O Tegsedi, um produto de tecnologia anti-sentido de propriedade exclusiva da Ionis Pharmaceuticals, é um medicamento anti-sentido desenvolvido para reduzir a produção da proteína transtirretina (TTR). A PTC Therapeutics está colaborando com a Akcea Therapeutics, Inc., uma afiliada da Ionis Pharmaceuticals, para comercializar o Tegsedi na América Latina. A colaboração utiliza a infraestrutura global da PTC e reflete os sucessos da PTC em oferecer medicamentos inovadores a pacientes na América Latina. Tegsedi® é uma marca comercial da Akcea Therapeutics, Inc.

Sobre a amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR)

A amiloidose hATTR é uma doença hereditária progressiva, sistêmica e fatal causada pela formação anormal da proteína TTR e pela agregação de depósitos amiloides TTR em vários tecidos e órgãos do corpo, incluindo nos nervos periféricos, coração, trato intestinal, olhos, rins, sistema nervoso central, tireoide e medula óssea. O acúmulo progressivo de depósitos amiloides TTR nesses tecidos e órgãos resulta em disfunção sensorial, motora e autônoma, causando frequentemente efeitos debilitantes em vários aspectos da vida do paciente. Pacientes com amiloidose hATTR muitas vezes têm um fenótipo misto e apresentam sintomas sobrepostos de polineuropatia e cardiomiopatia.

Em última instância, a amiloidose hATTR resulta em morte dentro do período de três a 15 anos após o início dos sintomas. Opções terapêuticas para o tratamento de pacientes com amiloidose hATTR são limitadas, e atualmente não há medicamentos modificadores da doença aprovados para ela. Há um número estimado de 50 mil pacientes com amiloidose hATTR em todo o mundo. Informações adicionais sobre a amiloidose hATTR, incluindo uma lista completa de organizações que apoiam a comunidade mundial de pessoas com amiloidose hATTR, estão disponíveis em www.hattrchangethecourse.com.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global orientada pela ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm uma necessidade médica ainda não atendida. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter no @PTCBio e no LinkedIn.

Para mais informações:

Investidores:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Imprensa:

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

Declarações Prospectivas:

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Tegsedi.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

Referências

___________________________

1  Benson MD, et al. Tratamento Inotersen para pacientes com amiloidose transtirretina hereditária. N Engl J Med. 2018; 379:22-3.

2 Schmidt H, Waddington-Cruz M, Botteman MF, Carter JA, Chopra AS, Stewart M et al. Estimativas de prevalência global da polineuropatia amiloide familiar transtirretina (ATTR-FAP).

3 Gertz MA. Amiloidose ATTR hereditária: ônus da doença e desafios diagnósticos. Am J Manag Care. 2017;23(7 suppl):S107-S112.

Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/813732/PTC_Therapeutics_Logo.jpg

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 11 de outubro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Tegsedi® (Inotersen) obteve a classificação de Categoria 1 da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil. A classificação de Categoria 1 é dada a tratamentos inovadores que oferecem maior eficácia do que os padrões de tratamento atuais. A Categoria 1 permite a precificação de acordo com os mercados internacionais.

O Tegsedi foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, a ANVISA, para o tratamento de polineuropatia em estágio 1 ou 2 (dano ao nervo) em pacientes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) para retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida. É o primeiro medicamento anti-sentido disponível para pacientes no Brasil tratarem a causa subjacente da doença.

"Essa é uma decisão incrivelmente importante para permitir que os pacientes tenham acesso ao Tegsedi no Brasil", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics. "Devido à alta descendência portuguesa, há uma prevalência maior de pacientes com hATTR na população brasileira. A doença tem um impacto devastador nos pacientes e em seus cuidadores, e temos orgulho de oferecer um tratamento inovador que oferece maior eficácia a esses pacientes."

Estudos comprovaram que o Tegsedi melhorou significativamente as medidas de progressão da doença neuropática e a qualidade de vida dos pacientes.1 Estima-se que haja cinco mil pacientes com amiloidose hATTR no Brasil,2 cerca de 10% de todos os casos do mundo.3

Sobre o Tegsedi® (Inotersen )

O Tegsedi foi desenvolvido para bloquear a produção da proteína TTR, que é a causa subjacente da amiloidose hATTR. É um novo e inédito oligonucleotídio anti-sentido de 2'-O-2-metoxietil fosforotioato com um mecanismo de ação diferente de todos os tratamentos anteriores para a amiloidose hATTR. No estudo NEURO-TTR de Fase 3, o Tegsedi reduziu significativamente os níveis da proteína TTR nos pacientes, independentemente do tipo de mutação ou estágio da doença,1 e melhorou de forma considerável a qualidade de vida.1 O Tegsedi é um tratamento administrado por via subcutânea uma vez por semana, o que permite uma maior independência por parte do paciente. O Tegsedi já está aprovado no Brasil, no Canadá, na União Europeia e nos Estados Unidos.

O Tegsedi, um produto de tecnologia anti-sentido de propriedade exclusiva da Ionis Pharmaceuticals, é um medicamento anti-sentido desenvolvido para reduzir a produção da proteína transtirretina (TTR). A PTC Therapeutics está colaborando com a Akcea Therapeutics, Inc., uma afiliada da Ionis Pharmaceuticals, para comercializar o Tegsedi na América Latina. A colaboração utiliza a infraestrutura global da PTC e reflete os sucessos da PTC em oferecer medicamentos inovadores a pacientes na América Latina. Tegsedi® é uma marca comercial da Akcea Therapeutics, Inc.

Sobre a amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR)

A amiloidose hATTR é uma doença hereditária progressiva, sistêmica e fatal causada pela formação anormal da proteína TTR e pela agregação de depósitos amiloides TTR em vários tecidos e órgãos do corpo, incluindo nos nervos periféricos, coração, trato intestinal, olhos, rins, sistema nervoso central, tireoide e medula óssea. O acúmulo progressivo de depósitos amiloides TTR nesses tecidos e órgãos resulta em disfunção sensorial, motora e autônoma, causando frequentemente efeitos debilitantes em vários aspectos da vida do paciente. Pacientes com amiloidose hATTR muitas vezes têm um fenótipo misto e apresentam sintomas sobrepostos de polineuropatia e cardiomiopatia.

Em última instância, a amiloidose hATTR resulta em morte dentro do período de três a 15 anos após o início dos sintomas. Opções terapêuticas para o tratamento de pacientes com amiloidose hATTR são limitadas, e atualmente não há medicamentos modificadores da doença aprovados para ela. Há um número estimado de 50 mil pacientes com amiloidose hATTR em todo o mundo. Informações adicionais sobre a amiloidose hATTR, incluindo uma lista completa de organizações que apoiam a comunidade mundial de pessoas com amiloidose hATTR, estão disponíveis em www.hattrchangethecourse.com.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global orientada pela ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm uma necessidade médica ainda não atendida. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter no @PTCBio e no LinkedIn.

Para mais informações:

Investidores:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Imprensa:

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

Declarações Prospectivas:

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Tegsedi.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

Referências

___________________________

1  Benson MD, et al. Tratamento Inotersen para pacientes com amiloidose transtirretina hereditária. N Engl J Med. 2018; 379:22-3.

2 Schmidt H, Waddington-Cruz M, Botteman MF, Carter JA, Chopra AS, Stewart M et al. Estimativas de prevalência global da polineuropatia amiloide familiar transtirretina (ATTR-FAP).

3 Gertz MA. Amiloidose ATTR hereditária: ônus da doença e desafios diagnósticos. Am J Manag Care. 2017;23(7 suppl):S107-S112.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.

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