Waylivra™ recebe precificação na categoria de medicamentos inovadores para tratar a Síndrome de Quilomicronemia Familiar no Brasil

– solicitação adicional enviada à ANVISA para uma nova indicação para tratar a Lipodistrofia Parcial Familiar –

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 4 de janeiro de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Waylivra™ (volanesorsen) obteve a classificação de Categoria 1 da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil. O Waylivra é o único tratamento para a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF) no Brasil. A classificação de Categoria 1 é dada a tratamentos inovadores que oferecem maior eficácia do que os padrões de tratamento atuais, e permite a fixação de preços em linha com os mercados internacionais.

Além disso, a PTC enviou uma solicitação à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), para aprovação do Waylivra para o tratamento de Lipodistrofia Parcial Familiar (LPF). Se aprovado, o Waylivra será o primeiro tratamento aprovado para a LPF no Brasil e marcará a primeira aprovação mundial para essa indicação. A solicitação foi enviada sob a categoria de doença rara RDC205/2017. A PTC antecipa uma decisão das autoridades reguladoras no segundo semestre de 2022.

"Tanto a SQF quanto a LPF são doenças genéticas raras que causam problemas significativos para os pacientes que sofrem desses distúrbios", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. "Estou satisfeito com a decisão da CMED de conceder aos pacientes com SQF acesso ao Waylivra no Brasil. Este tratamento inovador terá um impacto positivo na vida dos pacientes. Também estou muito entusiasmado com a possibilidade de levar o Waylivra a pacientes com LPF que também precisam de tratamento."

A SQF é uma doença genética rara que representa uma carga de doença importante para os pacientes, incluindo pancreatite potencialmente fatal e complicações crônicas devido a danos permanentes aos órgãos. A LPF é uma doença genética rara, altamente onerosa, que é visual e fisicamente angustiante para o paciente. Ela causa complicações metabólicas significativas que não são geridas por terapias atuais.

Sobre o Waylivra™

O Waylivra (volanesorsen), um produto de tecnologia anti-sentido exclusiva da Ionis Pharmaceutics, Inc., recebeu aprovação condicional de comercialização na União Europeia como um tratamento de SQF. Além disso, o Waylivra recebeu designação de medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de SQF. O Waylivra foi licenciado pela PTC da Akcea Therapeutics, Inc., uma subsidiária integral da Ionis, para comercialização na América Latina.

Sobre a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF)

A SQF é uma doença rara causada por uma deficiência da lipoproteína lipase (LPL) e caracterizada por hipertrigliceridemia grave (>880 mg/dL) e por um risco de pancreatite aguda imprevisível e potencialmente fatal. Devido ao funcionamento limitado da LPL, as pessoas com SQF não podem quebrar quilomícrons, partículas de lipoproteína que são 90% triglicérides. Elas podem apresentar sintomas diários como dor abdominal, fadiga generalizada e cognições prejudicadas, que afetam sua capacidade de trabalhar. As pessoas com SQF também relatam grandes efeitos emocionais e psicossociais, incluindo ansiedade, isolamento social, depressão e névoa mental. A falta de tratamentos especificamente indicados para pacientes com SQF impõe aos pacientes uma dieta muito restritiva e de baixo teor de gordura em combinação com mudanças de estilo de vida e controle de outras causas secundárias de altos níveis de triglicérides, que geralmente não garantem a qualidade de vida necessária para as pessoas que têm SQF. A dieta isolada não controla totalmente os níveis de TG e não é suficiente para mitigar o risco de pancreatite, e um tratamento de reposição de enzimas seria ineficaz em SQF devido a limitações de meia vida.

Sobre a Lipodistrofia Parcial Familiar (LPF)

A LPF é uma doença metabólica genética rara caracterizada por perda seletiva e progressiva de gordura corporal (tecido adiposo) de várias áreas do corpo, levando à deposição de gordura ectópica no fígado e nos músculos e ao desenvolvimento de resistência à insulina, diabetes, dislipidemia e doença hepática gordurosa1. Indivíduos com LPF com frequência apresentaram uma redução da gordura subcutânea nos braços e nas pernas, e as regiões da cabeça e do tronco podem ou não ter perda de gordura. Por outro lado, os indivíduos afetados também podem ter acúmulo de gordura subcutânea em outras áreas do corpo, especialmente no pescoço, no rosto e na região intra-abdominal.

Sobre a PTC

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. Nossa missão é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. Acreditamos que isso nos permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter, e LinkedIn.

Para mais informações:

Investidores:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Imprensa:

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Waylivra.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

1 Chan JL, Oral EA. Endocr Pract 2010;16:310–323

Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/813732/PTC_Therapeutics_Logo.jpg

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

– solicitação adicional enviada à ANVISA para uma nova indicação para tratar a Lipodistrofia Parcial Familiar –

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 4 de janeiro de 2022 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o Waylivra™ (volanesorsen) obteve a classificação de Categoria 1 da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil. O Waylivra é o único tratamento para a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF) no Brasil. A classificação de Categoria 1 é dada a tratamentos inovadores que oferecem maior eficácia do que os padrões de tratamento atuais, e permite a fixação de preços em linha com os mercados internacionais.

Além disso, a PTC enviou uma solicitação à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), para aprovação do Waylivra para o tratamento de Lipodistrofia Parcial Familiar (LPF). Se aprovado, o Waylivra será o primeiro tratamento aprovado para a LPF no Brasil e marcará a primeira aprovação mundial para essa indicação. A solicitação foi enviada sob a categoria de doença rara RDC205/2017. A PTC antecipa uma decisão das autoridades reguladoras no segundo semestre de 2022.

"Tanto a SQF quanto a LPF são doenças genéticas raras que causam problemas significativos para os pacientes que sofrem desses distúrbios", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. "Estou satisfeito com a decisão da CMED de conceder aos pacientes com SQF acesso ao Waylivra no Brasil. Este tratamento inovador terá um impacto positivo na vida dos pacientes. Também estou muito entusiasmado com a possibilidade de levar o Waylivra a pacientes com LPF que também precisam de tratamento."

A SQF é uma doença genética rara que representa uma carga de doença importante para os pacientes, incluindo pancreatite potencialmente fatal e complicações crônicas devido a danos permanentes aos órgãos. A LPF é uma doença genética rara, altamente onerosa, que é visual e fisicamente angustiante para o paciente. Ela causa complicações metabólicas significativas que não são geridas por terapias atuais.

Sobre o Waylivra™

O Waylivra (volanesorsen), um produto de tecnologia anti-sentido exclusiva da Ionis Pharmaceutics, Inc., recebeu aprovação condicional de comercialização na União Europeia como um tratamento de SQF. Além disso, o Waylivra recebeu designação de medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de SQF. O Waylivra foi licenciado pela PTC da Akcea Therapeutics, Inc., uma subsidiária integral da Ionis, para comercialização na América Latina.

Sobre a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF)

A SQF é uma doença rara causada por uma deficiência da lipoproteína lipase (LPL) e caracterizada por hipertrigliceridemia grave (>880 mg/dL) e por um risco de pancreatite aguda imprevisível e potencialmente fatal. Devido ao funcionamento limitado da LPL, as pessoas com SQF não podem quebrar quilomícrons, partículas de lipoproteína que são 90% triglicérides. Elas podem apresentar sintomas diários como dor abdominal, fadiga generalizada e cognições prejudicadas, que afetam sua capacidade de trabalhar. As pessoas com SQF também relatam grandes efeitos emocionais e psicossociais, incluindo ansiedade, isolamento social, depressão e névoa mental. A falta de tratamentos especificamente indicados para pacientes com SQF impõe aos pacientes uma dieta muito restritiva e de baixo teor de gordura em combinação com mudanças de estilo de vida e controle de outras causas secundárias de altos níveis de triglicérides, que geralmente não garantem a qualidade de vida necessária para as pessoas que têm SQF. A dieta isolada não controla totalmente os níveis de TG e não é suficiente para mitigar o risco de pancreatite, e um tratamento de reposição de enzimas seria ineficaz em SQF devido a limitações de meia vida.

Sobre a Lipodistrofia Parcial Familiar (LPF)

A LPF é uma doença metabólica genética rara caracterizada por perda seletiva e progressiva de gordura corporal (tecido adiposo) de várias áreas do corpo, levando à deposição de gordura ectópica no fígado e nos músculos e ao desenvolvimento de resistência à insulina, diabetes, dislipidemia e doença hepática gordurosa1. Indivíduos com LPF com frequência apresentaram uma redução da gordura subcutânea nos braços e nas pernas, e as regiões da cabeça e do tronco podem ou não ter perda de gordura. Por outro lado, os indivíduos afetados também podem ter acúmulo de gordura subcutânea em outras áreas do corpo, especialmente no pescoço, no rosto e na região intra-abdominal.

Sobre a PTC

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. Nossa missão é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. Acreditamos que isso nos permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter, e LinkedIn.

Para mais informações:

Investidores:

Kylie O'Keefe

+1 (908) 300-0691

kokeefe@ptcbio.com

Imprensa:

Jeanine Clemente

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Waylivra.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

1 Chan JL, Oral EA. Endocr Pract 2010;16:310–323

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.

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